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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
德银中国区总经理朱彤：看好中国绿色金融与可持续投融资发展前景******
【跨国企业在中国】
编者按： 走进在华跨国企业，听外企老总谈“中国式现代化机遇”、释“经济全球化之道”。中新网北京11月4日电 题：德银中国区总经理朱彤：看好中国绿色金融与可持续投融资发展前景
中新财经 宫宏宇
“德银是在中国改革开放，特别是金融和资本市场开放过程当中非常大的受益者，也是一个非常积极的参与者。”
11月4日，德意志银行中国区总经理、德意志银行(中国)有限公司董事长朱彤接受中新财经专访时如是说。
当日，恰值德国总理奥拉夫·朔尔茨就任以来首次访华。对此，朱彤高兴地表示，特别高兴看到德国和中国高层之间的往来越来越密切，中德经贸关系也在不断加强。
同时，她表示，德银看好中国资本市场，包括绿色金融与可持续投融资的发展前景。“德银有意在中国银行间市场发行熊猫债，也已经向中国人民银行提交了正式的申请。中国人民银行对此表示欢迎。”
访谈实录摘要如下：
中新网：德国总理朔尔茨就任以来首次访华。作为随行企业之一，德意志银行如何看待中德在金融等领域间的合作？有哪些新的发展计划？
朱彤：今天是个好日子，正好是德国总理率领德国工商企业代表团访华的日子，我们也特别高兴看到德国和中国高层之间的往来越来越密切，中德经贸关系也在不断加强，在全球复杂的地缘政治的背景下，中德之间保持和发展互利互惠的合作，对我们双方都是至关重要的。
在今天这个好日子里，我也很高兴地宣布一个好消息，德意志银行有意在中国银行间市场发行熊猫债，我们也已经向中国人民银行提交了正式的申请。中国人民银行对此表示欢迎，将于近日受理我们的申请。德银这一举动也表示了德意志银行看好中国资本市场，代表着对中国长期的承诺，也会为德意志银行在中国的发展带来新的动能。
中新网：德意志银行进入中国市场已有150年，您认为德意志银行在华百余年的发展里有哪些“变”与“不变”？
朱彤：德意志银行在150年前，也就是1872年第一次来到中国。先说“不变”，用时髦的话来讲，我们的初心和使命始终不变。德意志银行成立的初心不是为了服务在德国的德国企业，而是为了服务走向全球的德国企业。德银的初心就是成为一家国际化的银行。
1872年，也就是德意志银行成立两年后，就跟随着德国企业来到了中国远东市场。150年之后的今天，德国总理率领的工商企业代表团访华，有12位企业巨头，德银集团CEO克里斯蒂安·泽温(Christian Sewing)也在其中。这次他也是随同我们最重要的德国的企业家客户来到了中国，这一点也反映了我们的初心和使命一直没有改变，也就是跟着我们的客户走向世界。
另一个没有变的就是德意志银行对中国的承诺。在成立150周年之际，我们要着眼的是未来的150年。不管国际风云如何变化，我们对中国的承诺不会改变。
说到变，最重要的一点是随着中国的发展，特别是改革开放和近五至十年以来，中国开放的步伐越迈越大，对外资金融机构的开放力度越来越大，德银因此有了更多的新业务和机会，也有更多的外国机构投资者进入中国的资本市场。
此外，随着中国在全球化当中的分量越来越重，中国越来越融入全球经济，中国很多企业也成长为跨国企业，变成了中国的跨国公司，越来越走向世界。德银作为一个在全球覆盖80多个市场、根基深厚的全球性银行，有独特的优势服务好走向全球的中国客户。
中新网：作为中国改革开放的见证者和受益者，德银在华取得了哪些成绩？是如何做到的？
朱彤：德银确实是在中国改革开放，特别是金融和资本市场开放过程当中非常大的受益者，也是一个非常积极的参与者。从2018年开始的5年间，德银每年都有好消息，每一年都有新的执照或是资格获批。
例如，2019年，德银就成为中国银行间债券市场A类主承销商资格获批的两家外资行之一。此后，2020年、2021年及2022年，德银在银行间市场交易商协会债券承销规模排行中位列外资行榜首。同时，德意志银行也是中国在岸债券发行中唯一一家同时担任主承销商与簿记行的外资行，至今已主导完成六笔交易。
再举一个例子，2020年，德银从中国证监会获得了中国证券基金投资基金托管资格，今年10月，德银中国完成证券投资基金托管项下首单业务，为一家境内基金公司提供全球标准的一站式托管服务。
今年8月，中国人民银行批准德银参与到碳减排支持工具当中。德银是获批的两家外资行之一。10月20日，德银接到中国人民银行的通知，申请的第一笔的碳减排支持工具的贷款已经获批。这表明中国在不断扩大对外开放，且德银也是实实在在地参与进来，是其中非常大的获益者。
中新网：改革开放40年，中国金融无论在规模、结构、业态，还是在功能、竞争力和国际影响力等方面都发生了重大而深刻的变革。这给德银带来了哪些发展机会？
朱彤：首先，在中国与国外的经济周期存在差异的背景下，中国的熊猫债市场变得越来越有吸引力，越来越多的海外发行人有兴趣到中国来发行债券，我认为这对中国债券市场的发展是一件好事。既可以让发行人投资者更加拓宽范围，更加多元化，也有助于人民币国际化的进程。
在这个过程中，作为A类主承销商资格的拥有行，德银当仁不让要在熊猫债发行方面发挥最大的能力。这是我们非常看好，也非常重视的业务亮点。
第二，德银非常看好中国的财富管理市场。中国改革开放40年以来，经济蓬勃发展，人民生活越来越好，老百姓的财富积累越来越多。因此中国需要更好的财富管理服务，而德银在这方面也有专业能力，非常希望能参与到为中国的财富管理市场添砖加瓦的行列中来。
最后，德银看好绿色金融与可持续投融资的发展前景。为什么德银能在这个方面发挥作用？一方面是基于欧洲银行对于绿色金融ESG一贯的重视，德银有强大的内驱动力。另一方面，随着中国“双碳”目标的宣布，绿色金融在中国也成为一个重要话题。内外的合力，能够推动德银在绿色金融领域取得更大的进展。
此外，作为中国和欧洲在碳减排和绿色金融领域的桥梁之一，德银能够帮助中欧在碳减排、绿色金融和绿色经济的领域更加深化和扩大合作。
中新网：作为德国最大的银行和世界上最主要的金融机构之一，德银为跨国企业来华发展和中国企业“走出去”提供了哪些支持？德银在连接中国和全球资本市场中发挥着哪些作用？
朱彤：德银最重要的业务特点之一就是“引进来、走出去”。“引进来”最初是引入德国企业，跟随德企来到中国，后来也有许多欧洲、亚洲的企业，都成为德银在中国的客户。
“走出去”指的是随着中国融入全球化，中国企业越来越走向世界，德银也陪伴中国企业走出去，走到世界各地。
在跨境投融资方面，我们发现，客户的需求越来越大，而德银在相关方面有非常深厚的实力以及经验。因此，在这方面，不管是在“引进来”还是“走出去”，我们都可以为中外客户提供最佳的服务。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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